Ivacaftor (Kalydeco) u dzieci przedszkolnych

Autor
Oddech Życia

Doustny lek ivacaftor wydaje się być bezpieczny i może być stosowany u małych dzieci w wieku od 2 do 5 lat – wyniki badań zostały opublikowane w czasopiśmie The Lancet Respiratory Medicine.

Ivacaftor do tej pory był stosowany u dzieci powyżej 6 roku życia z mutacjami G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R oraz R117H.

W ramach badań klinicznych testowano skuteczność i bezpieczeństwo stosowania leku u dzieci w wieku od 2 do 5 lat, z co najmniej jedną kopią mutacji delta. Lek był podawany dwa razy dziennie w dwóch dawkach: 50mg przy wadze mniejszej niż 14kg i 75mg u cięższych dzieci.

33 uczestników uczestniczących w 6-cio miesięcznych badaniach doświadczyło znaczącej redukcji chlorków potowych. U jednej czwartej dzieci poprawiły się czynności fizjologiczne trzustki, co sugeruje możliwość przynajmniej częściowego przywrócenia funkcji tego organu (u około 80-90% pacjentów z mukowiscydozą dochodzi do trwałego uszkodzenia trzustki).

Ivacaftor był ogólnie dobrze tolerowany. Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były: kaszel (19 dzieci, 56%) i wymioty (10; 29%). Pięcioro dzieci (15%) miało podwyższone próby wątrobowe (LFT osiem razy większy niż górna granica normy, w wyniku czego przerwano leczenie u jednego dziecka).

Autorzy badań ostrzegają, że potrzeba więcej badań i wyników, aby potwierdzić bezpieczeństwo i długoterminowe skutki stosowania leku u dzieci w wieku przedszkolnym.

Badania zostały sfinansowane przez Vertex Pharmaceuticals.

Kategorie:
Nauka

Napisz komentarz

Twój adres email nie zostanie opublikowany.

Udostępnień