Firma biotechnologiczna ProMetic Life Sciences Inc ogłosiła plany rozpoczęcia badań klinicznych fazy drugiej leku o roboczej nazwie PBI-4050. Produkt będzie stosowany u dorosłych pacjentów chorych na mukowiscydozę z CFRD.
CFRD (z ang. Cystic Fibrosis-Related Diabetes) to cukrzyca zależna od mukowiscydozy, łącząca cechy zwykłej cukrzycy typu 1 i typu 2. W wyniku zatkania przewodów lepkich śluzem dochodzi do upośledzenie zewnątrzwydzielnicznej części trzustki, a w konsekwencji do szybko postępującego zwłóknienia i stłuszczenia narządu. Z czasem dochodzi też do utraty wydzielniczej funkcji komórek β, α i komórek produkujących polipeptydy trzustkowe.
Szacuje się, że około 70% dorosłych pacjentów z mukowiscydozą ma nieprawidłową tolerancję glukozy (stany przedcukrzycowe), a u nawet 40% rozwija się CFRD.
II faza badań klinicznych PBI-4050 ma wykazać skuteczność leku w odwracaniu efektu zwłóknienia trzustki. W doświadczalnych badaniach przedklinicznych PBI-4050 zmniejszał zwłóknienie w kilku organach ludzkich (płucach, sercu, trzustce i wątrobie).
PBI-4050 jest lekiem doustnym.
fot. oliver.dodd (CC BY 2.0)
