Firma biotechnologiczna Proteostasis Therapeutics Inc. przedstawiła nowe wyniki badań klinicznych preparatu PTI-428, PTI-801 oraz PTI-808.
PTI-428 jest „wzmacniaczem CFTR-u”, ponieważ zwiększa aktywność niesprawnych kanałów CFTR (powoduje to normalizację transportu jonów i złagodzenie choroby). PTI-428 wykazuje też działanie synergiczne z innymi wzmacniaczami CFTR-u, np z iwakaftorem. Jednak w odróżnieniu od iwakftoru, w badaniach przedklinicznych PTI-428 wykazywał skuteczność w całej klasie mutacji CF.
PTI-801 z kolei jest korektorem CFTR. Działanie PTI-801 polega na przywróceniu funkcji genu CFTR.
Ostatni preparat PTI-808 został zaprojektowany w celu poprawy wydajności innych terapii opartych na poprawie działania genu i białka CFTR.
PTI-428
Wyniki z niedawno zakończonego, 28-dniowego badania klinicznego fazy II terapii skojarzonej PTI-428 w połączeniu z lekiem Orkambi (lumakaftor i iwakaftor) wykazały poprawę wydolności płuc oraz stanu chorych. Pacjenci otrzymywali PTI-428 w dawce 50 mg raz na dobę jako dodatek do leczenia Orkambi. Odnotowano poprawę czynności płuc o 5,2 punktów procentowych w porównaniu do grupy przyjmującej jedynie Orkambi (percent predicted FEV1; ppFEV1). Efekt poprawy zaobserwowano już po 14 dniach stosowania PTI-428 i utrzymywał się do zakończenia podawania preparatu. Jak wykazali naukowcy, leczenie PTI-428 sprzyja również wzrostowi poziomu białka CFTR u chorych.
Podczas 28-dniowego badania wykazano, że PTI-428 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów chorych na mukowiscydozę. Nie zgłoszono żadnych znaczących interakcji z innymi lekami, jak również leczenie nie wiązało się z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi.
PTI-801
Firma rozpoczęła także badania kliniczne fazy I oceny bezpieczeństwa i skuteczności PTI-801 w porównaniu z placebo u zdrowych ochotników i pacjentów z mukowiscydozą leczonych produktem Orkambi. Wstępne wyniki uzyskane od 4 pacjentów leczonych dawką 100 mg PTI-801 raz dziennie pokazywały poprawę wydolności płuc o 4 punkty procentowe w porównaniu do wartości wyjściowej (ppFEV1). Planowane są teraz badania z dawką dwukrotnie wyższą.
PTI-808
Wstępne badania wykazały, że PTI-808 jest bezpieczny i dobrze tolerowany u zdrowych ochotników. Trwają przygotowania do kolejnych badań tego preparatu.
Terapie skojarzone, równocześnie PTI-428, PTI-808 oraz i PTI-801 u 20 zdrowych ochotników nie powodowały problemów bezpieczeństwa i były dobrze tolerowane.
Co w 2018 roku?
Firma zapowiedziała kolejne fazy badań preparatów PTI-428, PTI-808 oraz i PTI-801.
