Amerykańska FDA rozszerza listę mutacji dla terapii Kalydeco

Autor
Oddech Życia

Amerykańska Agencja Żywności i Leków FDA zatwierdziła w tym tygodniu stosowanie Kalydeco (ivacaftor) firmy Vertex Pharmaceuticals w leczeniu dodatkowych mutacji mukowiscydozy. Decyzja FDA potraja liczbę rzadkich mutacji genowych, w których można stosować Kalydeco, z 10 mutacji do 33. Agencja oparła swoją decyzję w części na podstawie aktualnych wyników badań laboratoryjnych oraz wyników poprzednich badań klinicznych.

„Wiele rzadkich mutacji mukowiscydozy występuje u bardzo małej grupy chorych, powoduje to że badania kliniczne nie są możliwe do wykonania” powiedział Janet Woodcock, dyrektor Centrum FDA. „Wyzwanie to doprowadziło nas do korzystania z alternatywnego podejścia opartego na medycynie spersonalizowanej (Precision medicine), co pozwoliło zidentyfikować pewne mutacje genowe, które mogą odpowiedzieć na leczenie Kalydeco”.

Wyniki badań laboratoryjnych na komórkach in vitro pokazały dużą skuteczność Kalydeco w przypadku rzadszych mutacji. W ten sposób naukowcy mogli połączyć wyniki badań laboratoryjnych komórek z wynikami badań klinicznych częstszych mutacji CF i ekstrapolować korzyści kliniczne Kalydeco w grupie osób z rzadszymi mutacjami.

Decyzja dotyczy mutacji (wszystkie 33): E56K, G178R, S549R, K1060T, G1244E, P67L, E193K, G551D, A1067T, S1251N, R74W, L206W, G551S, G1069R, S1255P, D110E, R347H, D579G, R1070Q, D1270N, D110H, R352Q, S945L, R1070W, G1349D, R117C, A455E, S977F, F1074L, R117H, S549N, F1052V, D1152H

Potencjalnie także w tych (na razie nie ma zgody FDA) może być stosowane Kalydeco: 3849+10kbC->T, 2789+5G->A, 3272-26A->G, 711+3A->G, E831X.

FDA poinformowała oficjalnie o swojej decyzji 17 maja 2017 r. Decyzja nie dotyczy Unii Europejskiej, w której podobną decyzję musiałaby podjąć Europejska Agencja Leków (EMA).

fot. Vertex Pharmaceuticals

Kategorie:
Nauka

Napisz komentarz

Twój adres email nie zostanie opublikowany.

Udostępnień