Dornaza alfa to substancja czynna stosowany od wielu lat w leczeniu mukowiscydozy o działaniu mukolitycznym (rozrzedzającym śluz w płucach chorego). Lek wytwarzany jest z zastosowaniem metod inżynierii genetycznej ze zmodyfikowanych genetycznie komórek jajnika chomika chińskiego. Jest odpowiednikiem ludzkiego enzymu, który rozcina pozakomórkowe DNA.
Jednakże aktywność dornazy alfa jest często niższa w wyniku działania aktyny, globularnego wielofunkcyjnego białka, które występuje w dużym stężeniu w plwocinie pacjentów z mukowiscydozą.
Dlatego od kilku lat trwają prace nad skuteczniejszym preparatem mukolitycznym.
Alidornaza alfa (PRX-110) jest zastrzeżoną, rekombinowaną formą ludzkiej dezoksyrybonukleazy stworzoną i badaną przez firmę biotechnologiczną ProtaliX. Wytwarzana jest w bioreaktorach z wykorzystaniem zmodyfikowanych genetycznie roślinnych komórek.
W odróżnieniu od obecnie stosowanej w terapii mukowiscydozy, alidornaza alfa pozostaje aktywna nawet przy wyższych stężeniach aktyny. Przekłada się to na lepsze wyniki badań in vitro i klinicznych.
W badaniu in vitro alidornaza alfa znaczne zmniejszała rozwój bakterii Pseudomonas aeruginosa. W badaniach klinicznych fazy II wykazano poprawę wydolności płuc średnio o 3,4 punktu w porównaniu z wartością wyjściową (zmierzoną natychmiast przed leczeniem alidornazą alfa w badaniu FEV1).
