Firma biotechnologiczna Spyryx Bioscience otrzyma nawet 5 milionów dolarów na kontynuowanie badań klinicznych nad nowym lekiem na mukowiscydozę, roboczo nazywanym SPX-101. Wsparcia w ramach projektu HOPE-1 udziela Cystic Fibrosis Foundation, największa organizacja mukowiscydozy w USA (odpowiednik Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą, czy Fundacji MATIO). Spyryx otrzymał już w 2015 roku finansowe wsparcie od fundacji, a podpisana w tym miesiącu umowa zwiększa grant do podanej kwoty.
Informowaliśmy w portalu “Oddech Życia” o przedklinicznych badaniach. Aktualnie firma ma już za sobą przeprowadzone badania kliniczne I fazy na zdrowych ochotnikach. Wyniki badań zostały zaprezentowane podczas konferencji European Cystic Fibrosis Society (ECFS) w Sewilli (Hiszpania) która odbywała się w w dniach 7-10 czerwca bieżącego roku.
Badania fazy I miały na celu określenie bezpieczeństwa klinicznego i tolerancji leku SPX-101 podawanego przez 14 dni u zdrowych osób dorosłych w wieku 18-50 (u osób zdrowych, bez chorób układu oddechowego oraz z prawidłową czynnością płuc). Każdy z 32 uczestników otrzymywał jedną z czterech dawek (10 mg, 30 mg, 60 mg lub 120 mg) SPX-101 lub placebo dwa razy dziennie. Lek był dostarczany do płuc za pomocą układu rozpylającego – nebulizatora eFlow (PARI Pharma).
Nie było klinicznie znaczących zmian w funkcjonowaniu płuc, nie odnotowano różnic w badaniach czynnościowych płuc (FEV 1 był podobny w obydwóch grupach). Nie było doniesień o skurczu oskrzeli i żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych (konieczność hospitalizacji, trwały lub znaczny uszczerbek na zdrowiu, lub inne działanie produktu leczniczego, które lekarz według swojego stanu wiedzy uzna za ciężkie).
Tym samym potwierdzono bezpieczeństwo leku.
Aktualnie firma Spyryx Bioscience prowadzi na małą skalę, na grupie kilku chorych na mukowiscydozę badania I fazy (tak samo jak na grupie zdrowych ochotników, sprawdzany jest jedynie profil bezpieczeństwa leku, a nie jego skuteczność).
Otrzymane dodatkowe wsparcie pieniężne pomoże w jak najszybszym rozpoczęciu badań klinicznych fazy II – badań skuteczności leku SPX 101 u chorych z mukowiscydozą.
Jak działa SPX 101?
W drogach oddechowych ruch rzęsek przesuwa śluz z szybkością od 2 do 10 mm na minutę. W prawidłowych warunkach białko „dyneina” umożliwia rzęskom skoordynowany ruch, który odbywa się w cieczy. Jeżeli ta ciecz, staje się zbyt gęsta i lepka, dochodzi do zatrzymania ruchu rzęsek i problemów z odprowadzaniem śluzu. Taki gęsty, zalegający śluz staje się pożywką dla bakterii i grzybów co w konsekwencji prowadzi do zaostrzeń i stanów zapalnych.
W mukowiscydozie powodem wytwarzania śluzu o nieprawidłowej konsystencji jest upośledzenie transportu jonów chlorkowych w kanale CFTR. Takie uszkodzenie skutkuje zmianą uwodnienia śluzu, który staje się gęstszy. Przemieszczanie się wody w organizmie jest bowiem zależne przede wszystkim od zjawiska osmozy – woda przedostaje się tam, gdzie wzrasta stężenie jonów. W wyniku mutacji białka CFTR i uszkodzenia lub całkowitego zatrzymania działania kanału chlorkowego, do „wnętrza płuc”/do śluzu nie przedostają się jony chlorkowe i woda (jest zbyt niskie stężenie chlorków, żeby woda wędrowała „do śluzu”).
Oprócz kanałów chlorkowych, w organizmie występują też kanały sodowe ENaC. W uproszczeniu kanały sodowe absorbują (pochłaniają) jony sodowe i wodę. Z nieznanych przyczyn w mukowiscydozie dochodzi do nadaktywności tych kanałów w płucach. Z płuc do komórek w zbyt dużych ilościach transportowane są jony sodowe, co prowadzi do odwrócenia kierunku osmozy i transportu wody z płuc (śluzu) co w konsekwencji prowadzi do zagęszczenia śluzu.
Przez usunięcie ENaC z powierzchni komórek płuc SPX-101 hamuje absorpcję sodu i zwiększa ilość wody, co w konsekwencji prowadzi do lepszego transportu śluzu w drogach oddechowych.
Lek SPX-101 opracowany przez Spyryx Biosciences pochodzi z naturalnego białka (SPLUNC1). Naśladuje funkcjonowanie naturalnych białek po przez wiązanie i zakłócanie normalnej aktywności kanałów ENaC.
Mechanizm działania SPX-101 jest niezależny od mutacji genetycznych, które powodują mukowiscydozę, dzięki czemu potencjalna terapia będzie w przyszłości dostępna dla wszystkich chorych na mukowiscydozę.
