Mukowiscydoza
Nauka i medycyna w mukowiscydozie
Dział zawiera materiały i artykuły poruszające naukową stronę mukowiscydozy oraz innych chorób rzadkich i chorób genetycznych. W dziale między innymi informacje na temat najnowszych badań przedklinicznych i klinicznych w mukowiscydozie.
Monitorowanie pulsu i oddechu za pomocą plastra z mikroczujnikami
Inżynierowie ze Stanford opracowali sposób wykrywania sygnałów fizjologicznych emitowanych przez skórę za pomocą czujników, które przykleja się w postaci elastycznego, prawie przeźroczystego plastra BodyNet - czytamy w najnowszym numerze…
Nowe, łatwe do wykonania czujniki pomogą sprawdzić zawartość potu
Zespół naukowców z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Berkeley opracowuje czujniki do noszenia na skórze, które zbadają zawartość potu.
Naukowcy mają nadzieję, że pewnego dnia monitorowanie potu może zastąpić potrzebę bardziej inwazyjnych…
Nowa strategia stosowania leków wziewnych u dzieci z łagodną astmą
Nowe badanie z Washington University School of Medicine w St. Louis potwierdza dowody na to, że dzieci z łagodną astmą mogą skutecznie radzić sobie z chorobą, używając dwóch inhalatorów - jednego sterydowego, a drugiego rozszerzającego…
Podwyższony poziom ALT markerem ryzyka CFRD u pacjentów z mukowiscydozą
U pacjentów z mukowiscydozą istnieje wysokie ryzyko rozwoju cukrzycy związanej z mukowiscydozą (CFRD). Naukowcy z Kanady i USA zbadali, czy wysoki poziom aminotransferazy alaninowej (ALT) może być powiązany z ryzykiem rozwoju CFRD.…
Nowe płuca na zamówienie z komórek pacjenta
Płuca na zamówienie? Pomysł jak z filmu czy powieści science fiction. Ale naukowcy z Yale School of Medicine udowadniają, że w przyszłości będzie można zamówić nowe płuca.
"To ekscytujący moment w historii nauki na pracę nad regeneracją…
Wyszkolone psy potrafią węchem rozróżnić pałeczkę Pseudomonas aeruginosa od innych bakterii
Wyszkolone psy potrafią rozróżnić pałeczkę ropy błękitnej Pseudomonas aeruginosa od innych bakterii w podłożach laboratoryjnych - czytamy w opublikowanym w European Respiratory Journal artykule naukowym.
Badanie, wspierane przez…
Kiedy CRISPR/Cas9 dla pacjentów z mukowiscydozą?
Metoda edycji genomu CRISPR/Cas9 rozbudza nadzieję pacjentów z chorobami rzadkimi, genetycznymi na całym świecie. Pisaliśmy już o rekrutacji do badań klinicznych nowej, eksperymentalnej terapii amaurozy Lebera 10, która stanowi genetyczną…
Naukowcy przetestują technikę edycji genów CRISPR / Cas9 bezpośrednio w ludzkim organizmie
CRISPR/Cas9 to dość nowa metoda inżynierii genetycznej, pozwalająca na manipulacje genomem dowolnego organizmu, w tym ludzkiego, znana naukowcom od 2012 roku. W 2015 roku doszło, przy pomocy tej metody do udanej modyfikacji ludzkich komórek…
Ramnolipidy mogą poprawić działanie tobramycyny
Badacze UNC School of Medicine z USA pod kierownictwem dr Briana Conlona odkryli, w jaki sposób cząsteczki zwane ramnolipidami mogą sprawić, że antybiotyki aminoglikozydowe będą skuteczniejsze w najcięższych zakażeniach wywołanych…
Przeszczep makrofagów w mukowiscydozie sposobem na bakterie wywołujące poważne infekcje?
Niemieccy naukowcy mają nadzieję, że terapia makrofagami może być ważnym uzupełnieniem terapii modulatorami i korektorami CFTR w mukowiscydozie*. Zespół badawczy pod kierownictwem dr. Antje Munder z Medizinischen Hochschule Hannover (MHH)…
Nowa technika obrazowania wewnątrznosowego pozwoli lekarzom badać drogi oddechowe pacjentów z…
Artykuł opublikowany dzisiaj w Science Translational Medicine opisuje proste, mało inwazyjne nowe narzędzie μOCT do analizy jamy nosowej pacjentów z mukowiscydozą in vivo na poziomie komórkowym.
Nowa technika zapewnia obrazy w wysokiej…
“Nowy” antybiotyk na gronkowca dla chorych z mukowiscydozą?
Włoska firma działająca w sektorze farmaceutycznym i chemicznym Italfarmaco zawarła umowę z firmą Neupharma na opracowanie i komercjalizację wziewnej postaci antybiotyku teikoplaniny. Neupharma to firma skoncentrowana na innowacjach…
Udało się skorygować dwie mutacje CFTR w ludzkich komórkach od pacjentów z mukowiscydozą
Podejście przyjęte przez zespół badawczy Uniwersytetu w Trydencie (Włochy), kierowany przez Annę Cereseto, otwiera nowe perspektywy w leczeniu mukowiscydozy, choroby genetycznej, na którą obecnie nie ma lekarstwa.
Prace badawcze zostały…
Leżenie boczne podczas nebulizacji może poprawić depozycję leków w górnych partiach płuc
W najnowszym numerze czasopisma naukowego BMC Pulmonary Medicine przedstawiono wyniki badań skuteczności nebulizacji z uwzględnieniem pozycji podczas przyjmowania aerozolu (leku).
Badania przeprowadzono na grupie 39 dorosłych: 13…
MRT5005 i duża poprawa FEV1 u pacjentów z mukowiscydozą – wstępne wyniki badań
MRT5005 jest produktem mRNA, zaprojektowanym przez firmę biotechnologiczną Translate Bio do dostarczania do płuc mRNA kodującego w pełni funkcjonalne białko CFTR kanału chlorkowego. Preparat przeznaczony jest dla chorych z mukowiscydozą bez…
15 milionów dolarów na badania nad nową terapią mRNA w mukowiscydozie (LUNAR-CF)
Arcturus Therapeutics, firma zajmująca się rozwijaniem terapii RNA poinformowała o otrzymaniu od amerykańskiej fundacji Cystic Fibrosis Foundation (CFF) grantu o wysokości 15 milionów dolarów na badania nad terapią mRNA dla pacjentów z…
ELX-02 u pacjentów z mukowiscydozą i co najmniej jedną mutacją G542X
Firma biotechnologiczna Eloxx Pharmaceuticals ogłosiła, że pierwsza faza projektu badawczego ELX-02 zakończyła się tzw. zgłoszeniem IND (ang.: Investigational New Drug), które służy dopuszczeniu cząsteczki do badań klinicznych, a fundacja…
AR-501 w terapii zagrażających życiu bakteryjnych zakażeń płuc u chorych z mukowiscydozą
Europejska Agencja Leków (EMA) przyznała status leku sierocego preparatowi AR-501 (Panaecin) firmy Aridis Pharmaceuticals Inc. W czerwcu ubiegłego roku firma Aridis otrzymała oznaczenie leku sierocego dla AR-501 od Amerykańskiej Agencji ds.…
Eksperymentalne leki PTI-428, PTI-801 i PTI-808 – kolejna faza badań w Europie i USA
Pierwszy pacjent z mukowiscydozą otrzymał kombinację eksperymentalnych leków PTI-428, PTI-801 i PTI-808 opracowanych przez firmę biotechnologiczną Proteostasis Therapeutics, w ramach badań klinicznych fazy II. Leki testowane są w…
Kiedy chrapiemy, dochodzi często do niedotlenienia organizmu
Podczas chrapania dochodzi często do groźnego dla zdrowia niedotlenienia organizmu, nie jest to zatem tylko pewna uciążliwość, lecz poważnym problem medyczny – ostrzegają eksperci. Dodają, że najcięższą postacią zaburzeń oddychania podczas…
Bakterie, wirusy, grzyby i szkodliwe związki w naszych samochodach
Jaki wpływ na zdrowie ma atmosfera w kabinie auta? Czym oddychamy jadąc samochodem? Co dokładnie znajduje się w powietrzu wdychanym w czasie jazdy? Na to pytanie postanowił odpowiedzieć Syed A. Sattar z University of Ottawa, a wyniki…
Liczba chorujących na mukowiscydozę w Polsce
W literaturze oraz w internecie spotkamy się z różnymi szacunkami na temat liczby osób chorujących na mukowiscydozę w Polsce. Wynika to z faktu, że przez lata nie istniał rejestr osób chorujących na mukowiscydozę. Ocenę liczebności…
Uraz ciśnieniowy czyli tzw. barotrauma u osób z chorymi zatokami podróżujących samolotem
Infekcja górnych dróg oddechowych albo przewlekły stan zapalny zatok to problemy, które mogą poważnie skomplikować podniebną podróż. Zwłaszcza podczas zniżania się samolotu do lądowania w razie infekcji można doznać urazu ciśnieniowego.…
Nowe zalecenia dot. suplementacji enzymatycznej wśród chorych na mukowiscydozę
Większość chorych na mukowiscydozę boryka się z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki, która jest jednym z powikłań choroby głównej - mukowiscydozy. W wyniku tego, że trzustka takich osób działa gorzej muszą one przyjmować enzymy…
Mukowiscydoza związana ze zwiększonym ryzykiem rozwoju przełyku Barretta
Przełyk Barretta to stan chorobowy polegający na pojawianiu się w błonie śluzowej dolnej części przełyku ognisk metaplazji jelitowej, czyli zastąpienia nabłonka wielowarstwowego płaskiego nabłonkiem jednowarstwowym walcowatym…
Miód Manuka zabija lekooporne bakterie odpowiedzialne za infekcje u chorych z mukowiscydozą
Miód Manuka może stanowić klucz do przełomowego leczenia pacjentów z mukowiscydozą, wynika ze wstępnych wyników prac naukowych ekspertów z Uniwersytetu Swansea (Wielka Brytania).
Dr Rowena Jenkins i dr Aled Roberts odkryli, że stosowanie…
Nowe odkrycie: w jaki sposób gromadzenie się śluzu powoduje uszkodzenia płuc w mukowiscydozie
Nagromadzenie gęstego śluzu i związane z tym zapalenie tkanek płucnych wydają się być główną przyczyną inicjującą uszkodzenie płuc już u najmniejszych dzieci z mukowiscydozą (CF), a nie infekcje bakteryjne - sugerują naukowcy z UNC School…
Zastosowanie leków na mukowiscydozę u dziecka w łonie matki? Trwają obiecujące badania
Zespół naukowców z Uniwersytetu Iowa w USA, Uniwersyteckiego Centrum Medycyny w Utrechcie w Holandii i Vertex Pharmaceuticals Incorporated donosi o udanych badaniach laboratoryjnych nad wykorzystaniem iwakaftoru na bardzo wczesnym etapie…
Technika biofotoniczna eliminuje bakterie i wirusy z narządów do przeszczepu
Naukowcy z Brazylii i Kanady opracowali nową technikę odkażania narządów przed przeszczepem za pomocą promieniowania ultrafioletowego i czerwonego. O nowej technice możemy przeczytać w artykule opublikowanym w czasopiśmie Nature…
Mukowiscydoza: innowacyjna regeneracyjna terapia genowa z wykorzystaniem egzosomów
Egzosomy to małe pęcherzyki błonowe, wydzielane przez różne typy komórek. Transportują zarówno białka, jak i kwasy nukleinowe. Irlandzka firma OmniSpirant opatentowała nową terapię genetyczną, która opiera się na wykorzystaniu…