ELX-02 przełomowym lekiem w terapii mukowiscydozy u osób z rzadkimi mutacjami nonsensownymi?
Firmy biotechnologiczne Sevion Therapeutics i Eloxx Pharmaceuticals ogłosiły, że rozpoczęły badania kliniczne fazy 1b preparatu ELX-02 w leczeniu mukowiscydozy u chorych z rzadkimi mutacjami CFTR.
Mutacje nonsensowne-powodują zaburzenia…